La FDA aprueba el biológico Ilaris para niños con artritis.

La Administración de Fármacos y Alimentos (FDA) aprobó el agente biológico canakinumab (Ilaris) para el tratamiento de la artritis juvenil idiopática (AIJ) sistémica, tipo de artritis especialmente grave, aunque poco común, en niños. Además de dañar las articulaciones, la AIJ sistémica puede afectar al hígado, los nódulos linfáticos y el bazo, causando fiebre a diario y salpullido.

Canakinumab es un fármaco que se utiliza para tratar síndromes periódicos asociados a criopirina (CAPS), grupo de enfermedades inflamatorias infrecuentes, cuya indicación se expande a la AIJ sistémica en base a dos ensayos internacionales de fase III. El primero, de cuatro semanas de duración, evaluó la eficacia del medicamento en 84 niños de 2 a 19 años. Para el décimo quinto día, el 84% de los pacientes tratados presentó al menos un 30% de mejoría después de una sola dosis de canakinumab inyectada, comparado con el 10% de los pacientes que únicamente recibieron placebo.

El profesor de pediatría e investigador del estudio del Hospital Infantil del Centro Médico de Cincinnati, Dr. Daniel Lovell, explica la importancia de estos hallazgos.

“A pesar de los avances [en el tratamiento] de otros tipos de AIJ, realmente no tenemos tratamientos buenos para la AIJ sistémica, que es la forma más severa y de mayor mortandad. Es la más grave porque es realmente sistémica : además de la artritis, los niños tienen muchos otros síntomas. Se sienten muy mal, a menudo con un crecimiento deficiente debido a la falta de apetito y es en general muy debilitante. Así que tener terapias efectivas que controlen los síntomas sistémicos es un enorme avance”, afirma.

El segundo ensayo clínico consistió en la reducción gradual de dosis de esteroides. De los 92 menores tratados con canakinumab, más del 60% pudo disminuir sustancialmente el uso de corticosteroides, incluyendo a un 46% que los descontiniuó por completo.

Esto es importante porque hasta hace poco muchos pacientes con AIJ dependían de corticosteroides para controlar la enfermedad. Sin embargo, los efectos secundarios derivados de este tratamiento pueden ser tan severos o hasta peor que la misma enfermedad, como lo son el retraso en el crecimiento y la osteoporosis profunda, asevera el Dr. Ronald M. Laxer, profesor de pediatría y medicina de la Universidad de Toronto.

El Dr. Lovell concuerda: “Un número estadísticamente significativo de niños pudo dejar los esteroides, lo cual es fundamental, y aquellos que continuaron tomándolos lo hicieron a dosis mucho menores y con mucho menos riesgo de efectos secundarios”

Los efectos adversos de canakinumab fueron similares a los de otros agentes biológicos, siendo la mayor preocupación el riesgo a infecciones. El Dr. Lovell dice que la frecuencia y tipos de infecciones no fueron peores a lo esperado y debe de considerarse en contraste con los efectos de los esteroides.

Al tomar en cuenta globalmente los resultados del estudio, comenta que todos los menores tenían enfermedades largas, severas y con una multitud de terapias fallidas, inclusive con otros biológicos. Así que ver este grado de mejoría rápida y significativa es muy importante.

Canakinumab es un inhibidor de la interleucina 1 beta (IL-1beta). Funciona bloqueando una proteína del sistema inmunológico que desempeña una función clave en algunos trastornos inflamatorios y es el segundo medicamento en su tipo aprobado para la AIJ sistémica. El fármaco Tocilizumab (Actemra), inhibidor de la interleucina-6 (IL-6), se aprobó para la artritis juvenil severa en el 2011 (la FDA extendió recientemente las indicaciones de tocilizumab para incluir otra forma de AIJ). Los estudios han demostrado que tanto la IL-1 como la IL-6 juegan papeles importantes en el desarrollo de los signos y síntomas de la AIJ sistémica, añade el Dr. Laxer.

La dosis de canakinumab, administrada en forma de inyección mensual, está calculada en $16,000 dólares la dosis (sin seguro médico), unas ocho veces más cara que el tocilizumab. El fabricante, Novartis, dice que ofrece asistencia financiera a los pacientes elegibles que no puedan costear el tratamiento.

Aunque los estudios a corto plazo muestran a ambos fármacos como seguros, no existe evidencia a largo plazo al respecto en casos de AIJ sistémica, así como sucede con muchos medicamentos nuevos. Pero los expertos coinciden en que teniendo a los dos en el mercado aumenta las probabilidades de que más niños lleven vidas más sanas con esta seria enfermedad.

“Contar con dos agentes efectivos significa tener más opciones que presentarles a las familias y una mucho mayor posibilidad de que al menos una terapia funcione” agrega el Dr. Lovell. “Ahora que se han aprobado estos medicamentos, podremos introducirlos precozmente en el tratamiento para que los niños no padezcan una enfermedad activa por tanto tiempo y disminuir la duración de la terapia con esteroides. Creo que en la próxima década probará un gran cambio en el curso natural y resultado de esta enfermedad; estoy muy entusiasmado del futuro que les espera a estos chicos.”