Poderoso testimonio en la Reunión de desarrollo de medicamentos centrada en los pacientes con AIJ 2018
Cientos de pacientes y sus familias, personal de la FDA, líderes de la industria e investigadores fueron convocados en Washington, D.C. para participar en la reunión sobre desarrollo de medicamentos centrada en los pacientes (PFDD) con artritis idiopática juvenil (AIJ), dirigida por personal externo el 2 de agosto de 2018. La reunión sirvió de punto de partida para la Conferencia sobre AJ de la Arthritis Foundation en el Este, que duró 4 días. La artritis idiopática juvenil (AIJ) es el tipo de artritis juvenil (AJ) más común. Para muchos niños, es una afección de por vida con un alto riesgo de enfermedad y morbilidad relacionada con el tratamiento. No hay cura, y los tratamientos para los niños son limitados.
Esta reunión, que forma parte de nuestra estrategia para intentar encontrar una cura para esta grave enfermedad, ofreció a los pacientes, a los defensores de los pacientes y a los cuidadores la oportunidad de hablar sobre los síntomas y las cuestiones que más les importan. Los padres de pacientes con AIJ y sus familias compartieron información sobre su impacto en la vida diaria, los síntomas que suponen un mayor desafío, las experiencias con los tratamientos disponibles en la actualidad y la necesidad de tratamientos nuevos y diferentes.
Se invitó a los pacientes que padecen AIJ a asistir en persona y a través de una transmisión en directo por Internet. Compartieron sus experiencias respondiendo a una encuesta en vivo y a preguntas de debate. Tres pacientes y nueve padres panelistas contaron historias sobre el impacto de la AIJ en sus vidas cotidianas y hablaron de la amplia gama de tratamientos que han probado.
Nick, estudiante de último curso de secundaria, fue diagnosticado hace un año. Describió los desafíos emocionales y físicos que ha tenido que superar: a veces es incapaz de levantarse, vestirse o masticar la comida. Dice que lo más duro para él fue ver a su madre llorar porque no podía aliviar su dolor.
Andrew, diagnosticado a los dos años, empezará la universidad en otoño. Quiere dedicarse a la investigación clínica farmacéutica. Describió las dificultades para encontrar una universidad que fuera accesible debido a las dificultades físicas de su AIJ.
Harley, diagnosticada a los 2 años, está ahora en el último año de la secundaria y se prepara para asistir a la facultad de derecho en 2020. Aunque mantiene un estilo de vida activo a pesar de su enfermedad, compartió algunas de las dificultades que ha experimentado en su travesía de 19 años con AIJ. Describió un momento de su vida en el que necesitó utilizar un scooter para desplazarse porque sus caderas estaban dañadas y no podía caminar.
Todos los padres describieron cómo la AIJ ha cambiado no solo la vida de sus hijos, sino la de toda su familia. La mayoría se han convertido en fuertes defensores de la investigación y de la búsqueda de una cura para la AJ. Su mensaje principal es que muchas familias se han quedado sin opciones de tratamiento y están desesperadas por conseguir más terapias.
El Dr. Nikolay Nikolov, director asociado de reumatología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA, explicó cómo las voces de los pacientes en este debate influyen en la decisión de los parámetros de la investigación, identificando qué resultados son importantes para los pacientes y sus familias. La Dra. Rachael Glaser, jefa del equipo clínico de la división del Dr. Nikolov, resumió la importancia de la información obtenida en la reunión sobre desarrollo de medicamentos centrada en los pacientes (PFDD) con artritis idiopática juvenil (AIJ).
Seguiremos compartiendo los resultados y las actualizaciones de esta histórica reunión. Para obtener más información o ver la grabación de la transmisión por Internet, visite nuestro sitio web. Los resultados de esta reunión se compartirán en el Informe de la Voz del Paciente de la AIJ (JIA Voice of the Patient Report), disponible en nuestro sitio web cerca del final de 2018/principios de 2019.
Gracias a nuestro socio y coanfitrión, CARRA, por su colaboración en la producción de una impactante reunión entre pacientes, socios y líderes de la industria.
Esta reunión, que forma parte de nuestra estrategia para intentar encontrar una cura para esta grave enfermedad, ofreció a los pacientes, a los defensores de los pacientes y a los cuidadores la oportunidad de hablar sobre los síntomas y las cuestiones que más les importan. Los padres de pacientes con AIJ y sus familias compartieron información sobre su impacto en la vida diaria, los síntomas que suponen un mayor desafío, las experiencias con los tratamientos disponibles en la actualidad y la necesidad de tratamientos nuevos y diferentes.
Se invitó a los pacientes que padecen AIJ a asistir en persona y a través de una transmisión en directo por Internet. Compartieron sus experiencias respondiendo a una encuesta en vivo y a preguntas de debate. Tres pacientes y nueve padres panelistas contaron historias sobre el impacto de la AIJ en sus vidas cotidianas y hablaron de la amplia gama de tratamientos que han probado.
Los pacientes con AIJ comparten sus historias
Nick, estudiante de último curso de secundaria, fue diagnosticado hace un año. Describió los desafíos emocionales y físicos que ha tenido que superar: a veces es incapaz de levantarse, vestirse o masticar la comida. Dice que lo más duro para él fue ver a su madre llorar porque no podía aliviar su dolor.
Andrew, diagnosticado a los dos años, empezará la universidad en otoño. Quiere dedicarse a la investigación clínica farmacéutica. Describió las dificultades para encontrar una universidad que fuera accesible debido a las dificultades físicas de su AIJ.
Harley, diagnosticada a los 2 años, está ahora en el último año de la secundaria y se prepara para asistir a la facultad de derecho en 2020. Aunque mantiene un estilo de vida activo a pesar de su enfermedad, compartió algunas de las dificultades que ha experimentado en su travesía de 19 años con AIJ. Describió un momento de su vida en el que necesitó utilizar un scooter para desplazarse porque sus caderas estaban dañadas y no podía caminar.
Todos los padres describieron cómo la AIJ ha cambiado no solo la vida de sus hijos, sino la de toda su familia. La mayoría se han convertido en fuertes defensores de la investigación y de la búsqueda de una cura para la AJ. Su mensaje principal es que muchas familias se han quedado sin opciones de tratamiento y están desesperadas por conseguir más terapias.
El Dr. Nikolay Nikolov, director asociado de reumatología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA, explicó cómo las voces de los pacientes en este debate influyen en la decisión de los parámetros de la investigación, identificando qué resultados son importantes para los pacientes y sus familias. La Dra. Rachael Glaser, jefa del equipo clínico de la división del Dr. Nikolov, resumió la importancia de la información obtenida en la reunión sobre desarrollo de medicamentos centrada en los pacientes (PFDD) con artritis idiopática juvenil (AIJ).
Seguiremos compartiendo los resultados y las actualizaciones de esta histórica reunión. Para obtener más información o ver la grabación de la transmisión por Internet, visite nuestro sitio web. Los resultados de esta reunión se compartirán en el Informe de la Voz del Paciente de la AIJ (JIA Voice of the Patient Report), disponible en nuestro sitio web cerca del final de 2018/principios de 2019.
Gracias a nuestro socio y coanfitrión, CARRA, por su colaboración en la producción de una impactante reunión entre pacientes, socios y líderes de la industria.