Investigadores en el camino hacia una cura - Enfoque en el Dr. C. Michael Stein
Todos los días, los científicos trabajan para avanzar en el tratamiento de la artritis reumatoide(AR). Y el Dr. C. Michael Stein ha hecho un nuevo descubrimiento muy interesante que contribuir a estos avances y predecir cómo funcionarían los tratamientos específicos.
El Dr. Stein está analizando moléculas pequeñas que tienen el potencial de causar grandes problemas. En su proyecto de 5 años de duración financiado por la Arthritis Foundation, "ARN extracelulares pequeños en la artritis reumatoide", analiza cómo pequeñas moléculas de ácido ribonucleico (ARN) en la sangre pueden ser marcadores de diferentes enfermedades.
"Nuestro cuerpo fabrica ARN como un mensajero genético que le dice a las células qué proteínas deben producir". "Los pequeños fragmentos de ARN que se encuentran en el torrente sanguíneo son demasiado pequeños para codificar proteínas. Se pensaba que estos pequeños trozos de ARN eran solo basura. Recientemente, los científicos descubrieron que estas pequeñas moléculas de ARN son en realidad importantes reguladores de muchos procesos biológicos".
"La información reciente también muestra que el tipo y la cantidad de distintos ARN pequeños es diferente en varias enfermedades", agregó el Dr. Stein. "En otras palabras, podrían proporcionar una "huella" que identifique una enfermedad en particular o incluso una complicación particular de una enfermedad".
El Dr. Stein y su equipo están analizando los ARN pequeños que se encuentran en pacientes con AR. Les gustaría saber si algunos ARN pequeños están asociados a una AR más activa. En la primera parte (piloto) de este estudio, que comenzó a principios de 2016, el equipo analizó los perfiles de ARN pequeños de 12 pacientes con AR y los comparó con los de 12 pacientes con lupus (LES), así como 12 personas sanas (grupo de control). Encontraron diferencias en los perfiles de ARN pequeños de cada grupo. También descubrieron que los ARN pequeños estaban vinculados con vías relacionadas con enfermedades.
Los resultados fueron alentadores, por lo que este año el equipo continuará analizando perfiles de ARN pequeños de más pacientes con AR y del grupo de control. Para 2019, el Dr. Stein y su equipo planean observar a pacientes con AR que inicien nuevos tratamientos para ver si la respuesta a los medicamentos cambia los perfiles de ARN pequeños. Los aportes de sus coinvestigadores, la Dra. Michelle Ormseth, una reumatóloga que estudia los ARN pequeños, el Dr. Kasey Vickers, uno de los principales expertos en biología de los ARN pequeños y un talentoso grupo de bioinfomática han sido un factor importante en la concepción del estudio y su rápido avance.
"Los ARN pequeños no solo son marcadores, sino que también son responsables de mediar algunos de los efectos de las enfermedades y existe la posibilidad de que se puedan desarrollar nuevos tratamientos para enfermedades basados en ARN pequeños", explicó el Dr. Stein. "Estamos interesados en ver si los perfiles de ARN pequeños de determinados pacientes con AR predicen si responderán o no a un tratamiento en particular".
Recientemente, los científicos han descubierto que aproximadamente la mitad de los ARN pequeños en la sangre no son humanos (sino de bacterias). "No se sabe nada sobre estas moléculas en la AR. Queremos averiguar si el perfil de los ARN pequeños no humanos es diferente en pacientes con AR y si contribuyen a que la AR mejore o empeore", detalló.
El Dr. Stein apoya a la Arthritis Foundation hace muchos años y ha participado regularmente en la caminata Camine para curar la artritis. Describe su proyecto actual como de alto riesgo con el potencial de obtener grandes recompensas. "La Arthritis Foundation ha sido una abanderada de este tipo de estudios que de otro modo sería difícil de emprender", explicó.
El Dr. Stein dijo que su interés en la AR proviene de años de tratar pacientes que padecen esta enfermedad. "He tratado a muchos pacientes con AR y entiendo el impacto que tiene en la vida de muchas personas. Se han producido grandes avances, incluso desde que comencé a ejercer la medicina en la década de 1980. Pero me gustaría que pudiéramos hacer más por nuestros pacientes.
El Dr. Stein es el Profesor Dan May de Medicina y Farmacología, director adjunto de la División de Farmacología Clínica y director del programa de becas de la Facultad de Medicina de la Universidad de Vanderbilt. Su trabajo se centra en enfermedades inflamatorias y cardiovasculares (AR, LES y aterosclerosis).
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El Dr. Stein está analizando moléculas pequeñas que tienen el potencial de causar grandes problemas. En su proyecto de 5 años de duración financiado por la Arthritis Foundation, "ARN extracelulares pequeños en la artritis reumatoide", analiza cómo pequeñas moléculas de ácido ribonucleico (ARN) en la sangre pueden ser marcadores de diferentes enfermedades.
"Nuestro cuerpo fabrica ARN como un mensajero genético que le dice a las células qué proteínas deben producir". "Los pequeños fragmentos de ARN que se encuentran en el torrente sanguíneo son demasiado pequeños para codificar proteínas. Se pensaba que estos pequeños trozos de ARN eran solo basura. Recientemente, los científicos descubrieron que estas pequeñas moléculas de ARN son en realidad importantes reguladores de muchos procesos biológicos".
"La información reciente también muestra que el tipo y la cantidad de distintos ARN pequeños es diferente en varias enfermedades", agregó el Dr. Stein. "En otras palabras, podrían proporcionar una "huella" que identifique una enfermedad en particular o incluso una complicación particular de una enfermedad".
El Dr. Stein y su equipo están analizando los ARN pequeños que se encuentran en pacientes con AR. Les gustaría saber si algunos ARN pequeños están asociados a una AR más activa. En la primera parte (piloto) de este estudio, que comenzó a principios de 2016, el equipo analizó los perfiles de ARN pequeños de 12 pacientes con AR y los comparó con los de 12 pacientes con lupus (LES), así como 12 personas sanas (grupo de control). Encontraron diferencias en los perfiles de ARN pequeños de cada grupo. También descubrieron que los ARN pequeños estaban vinculados con vías relacionadas con enfermedades.Los resultados fueron alentadores, por lo que este año el equipo continuará analizando perfiles de ARN pequeños de más pacientes con AR y del grupo de control. Para 2019, el Dr. Stein y su equipo planean observar a pacientes con AR que inicien nuevos tratamientos para ver si la respuesta a los medicamentos cambia los perfiles de ARN pequeños. Los aportes de sus coinvestigadores, la Dra. Michelle Ormseth, una reumatóloga que estudia los ARN pequeños, el Dr. Kasey Vickers, uno de los principales expertos en biología de los ARN pequeños y un talentoso grupo de bioinfomática han sido un factor importante en la concepción del estudio y su rápido avance.
"Los ARN pequeños no solo son marcadores, sino que también son responsables de mediar algunos de los efectos de las enfermedades y existe la posibilidad de que se puedan desarrollar nuevos tratamientos para enfermedades basados en ARN pequeños", explicó el Dr. Stein. "Estamos interesados en ver si los perfiles de ARN pequeños de determinados pacientes con AR predicen si responderán o no a un tratamiento en particular".
Recientemente, los científicos han descubierto que aproximadamente la mitad de los ARN pequeños en la sangre no son humanos (sino de bacterias). "No se sabe nada sobre estas moléculas en la AR. Queremos averiguar si el perfil de los ARN pequeños no humanos es diferente en pacientes con AR y si contribuyen a que la AR mejore o empeore", detalló.
El Dr. Stein apoya a la Arthritis Foundation hace muchos años y ha participado regularmente en la caminata Camine para curar la artritis. Describe su proyecto actual como de alto riesgo con el potencial de obtener grandes recompensas. "La Arthritis Foundation ha sido una abanderada de este tipo de estudios que de otro modo sería difícil de emprender", explicó.
El Dr. Stein dijo que su interés en la AR proviene de años de tratar pacientes que padecen esta enfermedad. "He tratado a muchos pacientes con AR y entiendo el impacto que tiene en la vida de muchas personas. Se han producido grandes avances, incluso desde que comencé a ejercer la medicina en la década de 1980. Pero me gustaría que pudiéramos hacer más por nuestros pacientes.
El Dr. Stein es el Profesor Dan May de Medicina y Farmacología, director adjunto de la División de Farmacología Clínica y director del programa de becas de la Facultad de Medicina de la Universidad de Vanderbilt. Su trabajo se centra en enfermedades inflamatorias y cardiovasculares (AR, LES y aterosclerosis).
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