Investigadores en el camino hacia una cura - Enfoque en la Dra. Nora Singer
Como organización, siempre hemos apoyado y fomentado la participación activa de los pacientes en su propio cuidado. El punto de vista del paciente es muy importante cuando se trata de tomar decisiones sobre la atención médica. Sus voces son vitales en el proceso de investigación clínica al desarrollar y probar nuevos medicamentos.
El punto de vista de los pacientes desempeña un papel importante en el proyecto de 3 años de duración de la Dra. Nora Singer, financiado por la Arthritis Foundation, "Cell-based therapy in systemic onset JIA (sJIA) refractory to conventional 'c' and biological 'b' DMARDs" (Terapia basada en células en el inicio sistémico de la AIJ (AIJS) refractaria a "C" convencional y "b" biológica DMARD). Su proyecto utiliza células madre derivadas de células adultas diseñadas para "reiniciar" el sistema inmunitario. El estudio comparará la seguridad y la eficacia del tratamiento con células madre con las drogas antirreumáticas modificadoras de la enfermedad (DMARD). En la actualidad, la terapia con células madre es experimental en Estados Unidos y está regulada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), pero está menos regulada en otros países.
La AIJ sistémica causa inflamación en múltiples articulaciones, con erupción cutánea, y picos de fiebre que duran semanas. Afecta a un 10 por ciento de los niños con AIJ. La Dra. Singer explica por qué eligió estudiar la AIJS en lugar de otra forma de AIJ: "Esta enfermedad tiene mayor morbilidad y mortalidad que otras formas de AIJ si no se estabiliza pronto. Se trata de niños muy enfermos. Es evidente cuáles son los niños que responden a los tratamientos tradicionales y cuáles no. Lo que aprendamos en este estudio podría aplicarse a otras formas de AIJ y a otras enfermedades autoinmunes".
Dado que esta terapia no está aprobada en EE.UU., algunos padres viajan fuera del país para que sus hijos reciban la terapia con células madre. La Dra. Singer considera que los padres y los pacientes podrían estar arriesgándose porque algunos de los entornos médicos de otros países son menos sofisticados en el tratamiento de los niños enfermos y los controles de calidad del producto pueden variar de un centro a otro.
El proyecto de la Dra. Singer consta de varios pasos. El primer paso, que comenzó en enero, es acudir a sesiones de grupo formadas por padres y pacientes para descubrir qué es lo que mejor funcionará en un protocolo para probar las terapias. Obtener la opinión de los pacientes es importante en el proceso de diseño del protocolo porque ayudará a garantizar que se tengan en cuenta las inquietudes de los padres y de los pacientes, que los padres puedan inscribir a sus hijos en el protocolo y que las familias participen no solo en el estudio de investigación, sino también en el diseño del estudio.
Una vez diseñado el protocolo con los aportes de las sesiones de grupo, se presenta un protocolo de ensayo clínico de fase I a la FDA para su aprobación. El estudio recogerá datos sobre la seguridad de la terapia con células madre que pueden conducir a un mayor desarrollo de esta terapia. Una vez aprobado el protocolo por la FDA y las respectivas juntas de revisión institucional de los centros participantes, puede comenzar el último paso: la inscripción en el estudio.
La recopilación de datos de seguridad con un estudio de fase I es importante. La Dra. Singer explica: "Aunque se han recogido algunos datos de seguridad en estudios realizados en China y, más recientemente, en los Países Bajos, es necesario recopilar datos de seguridad en los Estados Unidos para comprender mejor la biología de cómo funcionan las células madre para detectar lesiones e inflamaciones y ajustar la respuesta inmunitaria. Esta es una parte importante para determinar si las células madre tienen un lugar en la caja de herramientas terapéuticas para el tratamiento".
La Dra. Singer es una de las seis ganadoras del premio de la Arthritis Foundation Delivering on Discovery 2016 y es reumatóloga en Cleveland, Ohio, donde atiende a adultos y niños. Está afiliada al MetroHealth Medical Center y a la Universidad Case de la Reserva Occidental y es miembro de la Childhood Arthritis Rheumatology Research Alliance (CARRA), que también financia la Arthritis Foundation.
El punto de vista de los pacientes desempeña un papel importante en el proyecto de 3 años de duración de la Dra. Nora Singer, financiado por la Arthritis Foundation, "Cell-based therapy in systemic onset JIA (sJIA) refractory to conventional 'c' and biological 'b' DMARDs" (Terapia basada en células en el inicio sistémico de la AIJ (AIJS) refractaria a "C" convencional y "b" biológica DMARD). Su proyecto utiliza células madre derivadas de células adultas diseñadas para "reiniciar" el sistema inmunitario. El estudio comparará la seguridad y la eficacia del tratamiento con células madre con las drogas antirreumáticas modificadoras de la enfermedad (DMARD). En la actualidad, la terapia con células madre es experimental en Estados Unidos y está regulada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), pero está menos regulada en otros países.
La AIJ sistémica causa inflamación en múltiples articulaciones, con erupción cutánea, y picos de fiebre que duran semanas. Afecta a un 10 por ciento de los niños con AIJ. La Dra. Singer explica por qué eligió estudiar la AIJS en lugar de otra forma de AIJ: "Esta enfermedad tiene mayor morbilidad y mortalidad que otras formas de AIJ si no se estabiliza pronto. Se trata de niños muy enfermos. Es evidente cuáles son los niños que responden a los tratamientos tradicionales y cuáles no. Lo que aprendamos en este estudio podría aplicarse a otras formas de AIJ y a otras enfermedades autoinmunes".
Dado que esta terapia no está aprobada en EE.UU., algunos padres viajan fuera del país para que sus hijos reciban la terapia con células madre. La Dra. Singer considera que los padres y los pacientes podrían estar arriesgándose porque algunos de los entornos médicos de otros países son menos sofisticados en el tratamiento de los niños enfermos y los controles de calidad del producto pueden variar de un centro a otro.
El proyecto de la Dra. Singer consta de varios pasos. El primer paso, que comenzó en enero, es acudir a sesiones de grupo formadas por padres y pacientes para descubrir qué es lo que mejor funcionará en un protocolo para probar las terapias. Obtener la opinión de los pacientes es importante en el proceso de diseño del protocolo porque ayudará a garantizar que se tengan en cuenta las inquietudes de los padres y de los pacientes, que los padres puedan inscribir a sus hijos en el protocolo y que las familias participen no solo en el estudio de investigación, sino también en el diseño del estudio.
Una vez diseñado el protocolo con los aportes de las sesiones de grupo, se presenta un protocolo de ensayo clínico de fase I a la FDA para su aprobación. El estudio recogerá datos sobre la seguridad de la terapia con células madre que pueden conducir a un mayor desarrollo de esta terapia. Una vez aprobado el protocolo por la FDA y las respectivas juntas de revisión institucional de los centros participantes, puede comenzar el último paso: la inscripción en el estudio.
La recopilación de datos de seguridad con un estudio de fase I es importante. La Dra. Singer explica: "Aunque se han recogido algunos datos de seguridad en estudios realizados en China y, más recientemente, en los Países Bajos, es necesario recopilar datos de seguridad en los Estados Unidos para comprender mejor la biología de cómo funcionan las células madre para detectar lesiones e inflamaciones y ajustar la respuesta inmunitaria. Esta es una parte importante para determinar si las células madre tienen un lugar en la caja de herramientas terapéuticas para el tratamiento".
La Dra. Singer es una de las seis ganadoras del premio de la Arthritis Foundation Delivering on Discovery 2016 y es reumatóloga en Cleveland, Ohio, donde atiende a adultos y niños. Está afiliada al MetroHealth Medical Center y a la Universidad Case de la Reserva Occidental y es miembro de la Childhood Arthritis Rheumatology Research Alliance (CARRA), que también financia la Arthritis Foundation.
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