Investigadores en el camino hacia una cura - Enfoque en la Dra. Veronique Lefebvre
¿Qué tienen en común la piel y los cartílagos? Depende a quién le pregunte. La Dra. Veronique Lefebvre, investigadora en el Cleveland Clinic Lerner Research Institute, está trabajando actualmente en un proyecto financiado por la fundación en 2016 llamado "Quality-by-Design approach to create articular cartilage from pluripotency" que conecta los puntos entre la piel y el cartílago. La Dra. Lefebvre y su equipo están desarrollando un protocolo que comienza con las células de la piel y termina con el cartílago de las rodillas.
El equipo comienza con células madre recolectadas de la piel. Las células madre luego se "reprograman" para que se conviertan en células madre pluripotentes inducidas (IPS). Las células IPS se pueden convertir en cualquier tipo de célula necesario. La Dra. Lefebvre contó que se puede empezar con cualquier célula del cuerpo para crear células madre, pero que las de la piel son la fuente más fácil de usar.
El equipo también está estudiando proteínas, denominadas factores de transcripción, y otros factores de crecimiento (como hormonas) que controlan la identidad y actividad celular. Evaluaron diferentes combinaciones de factores de transcripción y crecimiento, así como también cuándo aparece en escena cada factor, para elaborar un protocolo que convierta las células IPS en condrocitos de la rodilla (células que crean cartílago).
"Muchos equipos de investigación han estado trabajando en esto", explica la Dra. Lefebvre. "Hasta ahora, ninguno pudo perfeccionar el proceso. Para crear el mejor protocolo, se debe comenzar con un tipo de célula específico (en este caso, células madre de la piel) y convertirlo en una célula diana específica (condrocitos de la rodilla). La razón por la que empezamos y terminamos con tipos de células específicos es que cada tipo de células es único".
Pocas personas saben que las células del cartílago de la rodilla son diferentes de las células del cartílago de la cadera. Al igual que sucede con la piel, algunos tipos de cartílago son más gruesos según cuánto cartílago se necesita para proteger un área del hueso. Los huesos que soportan más peso o resisten más presión durante actividades normales requieren más cartílago para su protección. El cuerpo proporciona señales sobre qué tipo de célula debería crecer según su ubicación.
"Al desarrollar un tipo de cartílago específico para un área específica del cuerpo, tendremos la mejor oportunidad para que las células nuevas crezcan en tejido sano", comenta la Dra. Lefebvre. "Hasta ahora, tuvimos datos muy prometedores".
El objetivo de este estudio es encontrar una manera de producir sistemáticamente un tipo de cartílago específico. La próxima etapa para la Dra. Lefebvre y su equipo será identificar la estructura base correcta donde hacer crecer las células, de modo que, con el tiempo, puedan implantar las células nuevas en un sujeto. Restan muchas etapas antes de que el protocolo de creación de cartílago esté listo para probarlo en seres humanos. Sin embargo, la Dra. Lefebvre y su equipo tienen la esperanza de poder empezar los ensayos en seres humanos en 2019.
"Esto ofrecerá un tratamiento que le cambiará la vida a los pacientes de artritis", agrega. "Nuestras opciones de tratamiento actuales son extremas: o toma un medicamento antiinflamatorio o se le reemplaza la articulación. Quizás no tenga dolor mientras toma una pastilla, pero eso no resolverá el problema. Con el reemplazo o la reparación del cartílago, le ofrecemos la oportunidad de recuperar la normalidad de la articulación".
La Dra. Lefebvre y su equipo trabajan en la Cleveland Clinic Foundation en Cleveland, Ohio. Ella recibió el financiamiento de la Arthritis Foundation para tres proyectos relacionados con cartílagos, incluido el actual. Recibió una beca para Investigación de la Arthritis Foundation mientras trabajaba en la Universidad de Texas de 1996 a 1999 y una beca para Investigación innovadora mientras trabajaba en la Cleveland Clinic Foundation de 2003 a 2005.
El equipo comienza con células madre recolectadas de la piel. Las células madre luego se "reprograman" para que se conviertan en células madre pluripotentes inducidas (IPS). Las células IPS se pueden convertir en cualquier tipo de célula necesario. La Dra. Lefebvre contó que se puede empezar con cualquier célula del cuerpo para crear células madre, pero que las de la piel son la fuente más fácil de usar.
El equipo también está estudiando proteínas, denominadas factores de transcripción, y otros factores de crecimiento (como hormonas) que controlan la identidad y actividad celular. Evaluaron diferentes combinaciones de factores de transcripción y crecimiento, así como también cuándo aparece en escena cada factor, para elaborar un protocolo que convierta las células IPS en condrocitos de la rodilla (células que crean cartílago).
"Muchos equipos de investigación han estado trabajando en esto", explica la Dra. Lefebvre. "Hasta ahora, ninguno pudo perfeccionar el proceso. Para crear el mejor protocolo, se debe comenzar con un tipo de célula específico (en este caso, células madre de la piel) y convertirlo en una célula diana específica (condrocitos de la rodilla). La razón por la que empezamos y terminamos con tipos de células específicos es que cada tipo de células es único".
Pocas personas saben que las células del cartílago de la rodilla son diferentes de las células del cartílago de la cadera. Al igual que sucede con la piel, algunos tipos de cartílago son más gruesos según cuánto cartílago se necesita para proteger un área del hueso. Los huesos que soportan más peso o resisten más presión durante actividades normales requieren más cartílago para su protección. El cuerpo proporciona señales sobre qué tipo de célula debería crecer según su ubicación.
"Al desarrollar un tipo de cartílago específico para un área específica del cuerpo, tendremos la mejor oportunidad para que las células nuevas crezcan en tejido sano", comenta la Dra. Lefebvre. "Hasta ahora, tuvimos datos muy prometedores".
El objetivo de este estudio es encontrar una manera de producir sistemáticamente un tipo de cartílago específico. La próxima etapa para la Dra. Lefebvre y su equipo será identificar la estructura base correcta donde hacer crecer las células, de modo que, con el tiempo, puedan implantar las células nuevas en un sujeto. Restan muchas etapas antes de que el protocolo de creación de cartílago esté listo para probarlo en seres humanos. Sin embargo, la Dra. Lefebvre y su equipo tienen la esperanza de poder empezar los ensayos en seres humanos en 2019.
"Esto ofrecerá un tratamiento que le cambiará la vida a los pacientes de artritis", agrega. "Nuestras opciones de tratamiento actuales son extremas: o toma un medicamento antiinflamatorio o se le reemplaza la articulación. Quizás no tenga dolor mientras toma una pastilla, pero eso no resolverá el problema. Con el reemplazo o la reparación del cartílago, le ofrecemos la oportunidad de recuperar la normalidad de la articulación".
La Dra. Lefebvre y su equipo trabajan en la Cleveland Clinic Foundation en Cleveland, Ohio. Ella recibió el financiamiento de la Arthritis Foundation para tres proyectos relacionados con cartílagos, incluido el actual. Recibió una beca para Investigación de la Arthritis Foundation mientras trabajaba en la Universidad de Texas de 1996 a 1999 y una beca para Investigación innovadora mientras trabajaba en la Cleveland Clinic Foundation de 2003 a 2005.