Desarrollo de nuevos tratamientos para niños con artritis
Desarrollar nuevos tratamientos para niños con artritis es un desafío. Los medicamentos que funcionan para los adultos pueden no funcionar de la misma manera en los niños. Pregúntele a cualquier pediatra y le recordará que los niños no son solo adultos pequeños. Los niños todavía están creciendo y desarrollándose. Tienen diferentes tamaños y están en diferentes etapas del desarrollo, lo que hace que las consideraciones de dosificación y seguridad sean más desafiantes. Los tipos de enfermedades adicionales que experimentan los niños pueden ser muy diferentes de las enfermedades que se observan en los adultos.
A esto se le suma el hecho de que la artritis juvenil (AJ) se considera un grupo de enfermedades raras; en los EE. UU., menos de 300,000 niños menores de 18 años tienen actualmente algún tipo de enfermedad reumática. Es más difícil desarrollar medicamentos cuando tiene menos pacientes para evaluarlos a través de las vías tradicionales de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).
El proceso tradicional de aprobación de medicamentos de la FDA implica una serie de estudios que deben realizarse antes de que un medicamento pueda enviarse para la aprobación de la FDA para su comercialización. Después de las pruebas de laboratorio y en animales apropiadas, las pruebas en humanos generalmente comienzan con estudios de Fase 1 realizados en un pequeño número de voluntarios sanos para determinar la seguridad. Los estudios de Fase 2 generalmente evalúan un medicamento experimental en varios cientos de pacientes para recopilar más datos de seguridad y eficacia. Los estudios de Fase 3 implican la evaluación de un medicamento experimental en miles de pacientes para recopilar aún más datos de seguridad y eficacia.
Los medicamentos que superan con éxito estas fases se pueden enviar a la FDA para su aprobación. El proceso lleva mucho tiempo, y un nuevo medicamento tarda hasta 20 años en aprobarse; la mayoría de los medicamentos experimentales no llegan tan lejos. Si bien los medicamentos experimentales pueden parecer seguros de usar según las pruebas en animales, muchos medicamentos no superan las pruebas de seguridad o eficacia en humanos.
Según Guy Eakin, PhD, vicepresidente de estrategia científica de la Arthritis Foundation, este problema está en el centro del desarrollo de medicamentos para la AJ. “Tenemos una tremenda paradoja en el desarrollo de medicamentos”, señala. "Los avances logrados en las últimas dos décadas han brindado a muchos niños una mejor calidad de vida. Hoy en día, la próxima generación de terapias debe lidiar con el hecho de que muchos pacientes están estables y no optarán por inscribirse en un estudio clínico durante los períodos de estabilidad".
El 2 de octubre, el Dr. Eakin se desempeñó como panelista para analizar los problemas relacionados con el desarrollo de medicamento para la artritis idiopática juvenil (AIJ, la forma más común de AJ) en un taller de un día organizado conjuntamente por la FDA y la Universidad de Maryland. El taller, "Acelerar el desarrollo de medicamentos para la AIJ poliarticular", contó con debates y presentaciones sobre los aspectos normativos del desarrollo de medicamentos para esta población especial, así como presentaciones sobre diferentes modelos de estudios que se han utilizado recientemente en el desarrollo de medicamentos para pacientes pediátricos.
Laura Schanberg, MD, investigadora de CARRA (Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance) patrocinada por la Arthritis Foundation y profesora de pediatría en la Facultad de Medicina de la Universidad de Duke, presentó una descripción general de las consideraciones de evaluación de seguridad para estudiar los tratamientos para la AIJ poliarticular. La Dra. Schanberg abordó preguntas centrales sobre las diferentes formas de encarar la investigación: el enfoque tradicional en comparación con la recopilación de datos del mundo real a través de registros, datos de reclamos y registros de salud electrónicos. Ella comparó las formas en que las pruebas de seguridad de medicamentos en niños son diferentes de las pruebas de medicamentos en adultos. La presentación también abordó las preocupaciones que tienen los médicos, pacientes y padres cuando utilizan medicamentos en sistemas corporales inmaduros.
Según la Dra. Schanberg, los profesionales de la salud y las familias tienen serias preocupaciones acerca de cómo los medicamentos afectan el crecimiento, la salud ósea, la pubertad y la futura salud reproductiva y el desarrollo del sistema inmunitario, así como también cómo el uso a largo plazo de un medicamento puede aumentar los riesgos de desarrollar enfermedades más graves. Concluyó diciendo: "Los problemas de seguridad que más nos preocupan son raros o muy raros, por lo que debemos estudiar a tantos niños como sea posible durante el mayor tiempo posible. Las sólidas fuentes de datos del mundo real posteriores a la comercialización, como los registros basados en enfermedades, proporcionarán los datos de seguridad a largo plazo más útiles".
El Dr. Nikolay Nikolov, director asociado de reumatología de la FDA, explicó la importancia de la reunión. "Realizar este taller público, para comprender mejor el estado de la ciencia, las brechas de conocimiento existentes y qué incertidumbres, si las hay, existen en el desarrollo de medicamentos para la AIJ es fundamental para garantizar que las nuevas terapias seguras y efectivas continúen disponibles para los bebés, niños y adolescentes con AIJ".
A esto se le suma el hecho de que la artritis juvenil (AJ) se considera un grupo de enfermedades raras; en los EE. UU., menos de 300,000 niños menores de 18 años tienen actualmente algún tipo de enfermedad reumática. Es más difícil desarrollar medicamentos cuando tiene menos pacientes para evaluarlos a través de las vías tradicionales de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).
El proceso tradicional de aprobación de medicamentos de la FDA implica una serie de estudios que deben realizarse antes de que un medicamento pueda enviarse para la aprobación de la FDA para su comercialización. Después de las pruebas de laboratorio y en animales apropiadas, las pruebas en humanos generalmente comienzan con estudios de Fase 1 realizados en un pequeño número de voluntarios sanos para determinar la seguridad. Los estudios de Fase 2 generalmente evalúan un medicamento experimental en varios cientos de pacientes para recopilar más datos de seguridad y eficacia. Los estudios de Fase 3 implican la evaluación de un medicamento experimental en miles de pacientes para recopilar aún más datos de seguridad y eficacia.
Los medicamentos que superan con éxito estas fases se pueden enviar a la FDA para su aprobación. El proceso lleva mucho tiempo, y un nuevo medicamento tarda hasta 20 años en aprobarse; la mayoría de los medicamentos experimentales no llegan tan lejos. Si bien los medicamentos experimentales pueden parecer seguros de usar según las pruebas en animales, muchos medicamentos no superan las pruebas de seguridad o eficacia en humanos.
Según Guy Eakin, PhD, vicepresidente de estrategia científica de la Arthritis Foundation, este problema está en el centro del desarrollo de medicamentos para la AJ. “Tenemos una tremenda paradoja en el desarrollo de medicamentos”, señala. "Los avances logrados en las últimas dos décadas han brindado a muchos niños una mejor calidad de vida. Hoy en día, la próxima generación de terapias debe lidiar con el hecho de que muchos pacientes están estables y no optarán por inscribirse en un estudio clínico durante los períodos de estabilidad".
El 2 de octubre, el Dr. Eakin se desempeñó como panelista para analizar los problemas relacionados con el desarrollo de medicamento para la artritis idiopática juvenil (AIJ, la forma más común de AJ) en un taller de un día organizado conjuntamente por la FDA y la Universidad de Maryland. El taller, "Acelerar el desarrollo de medicamentos para la AIJ poliarticular", contó con debates y presentaciones sobre los aspectos normativos del desarrollo de medicamentos para esta población especial, así como presentaciones sobre diferentes modelos de estudios que se han utilizado recientemente en el desarrollo de medicamentos para pacientes pediátricos.
Laura Schanberg, MD, investigadora de CARRA (Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance) patrocinada por la Arthritis Foundation y profesora de pediatría en la Facultad de Medicina de la Universidad de Duke, presentó una descripción general de las consideraciones de evaluación de seguridad para estudiar los tratamientos para la AIJ poliarticular. La Dra. Schanberg abordó preguntas centrales sobre las diferentes formas de encarar la investigación: el enfoque tradicional en comparación con la recopilación de datos del mundo real a través de registros, datos de reclamos y registros de salud electrónicos. Ella comparó las formas en que las pruebas de seguridad de medicamentos en niños son diferentes de las pruebas de medicamentos en adultos. La presentación también abordó las preocupaciones que tienen los médicos, pacientes y padres cuando utilizan medicamentos en sistemas corporales inmaduros.
Según la Dra. Schanberg, los profesionales de la salud y las familias tienen serias preocupaciones acerca de cómo los medicamentos afectan el crecimiento, la salud ósea, la pubertad y la futura salud reproductiva y el desarrollo del sistema inmunitario, así como también cómo el uso a largo plazo de un medicamento puede aumentar los riesgos de desarrollar enfermedades más graves. Concluyó diciendo: "Los problemas de seguridad que más nos preocupan son raros o muy raros, por lo que debemos estudiar a tantos niños como sea posible durante el mayor tiempo posible. Las sólidas fuentes de datos del mundo real posteriores a la comercialización, como los registros basados en enfermedades, proporcionarán los datos de seguridad a largo plazo más útiles".
El Dr. Nikolay Nikolov, director asociado de reumatología de la FDA, explicó la importancia de la reunión. "Realizar este taller público, para comprender mejor el estado de la ciencia, las brechas de conocimiento existentes y qué incertidumbres, si las hay, existen en el desarrollo de medicamentos para la AIJ es fundamental para garantizar que las nuevas terapias seguras y efectivas continúen disponibles para los bebés, niños y adolescentes con AIJ".