Apoyo a la atención basada en la evidencia  

Por Vandana Suresh | Junio de 2025 

Los avances en el descubrimiento y la investigación de fármacos han cambiado el panorama del tratamiento de la artritis idiopática juvenil (AIJ). Sin embargo, algunos subtipos raros de AIJ y sus complicaciones asociadas aún están rezagados en cuanto a los tratamientos óptimos. La baja prevalencia de estas afecciones, la falta de criterios de valoración clínicos claros y la heterogeneidad de la enfermedad conducen a una variabilidad en el tratamiento. A la complejidad se suman las numerosas opciones de medicación: ¿Cómo elige el médico qué medicación utilizar?  

"Hemos evolucionado a una situación en la que muchos médicos diferentes tratan a los pacientes pediátricos con enfermedades reumáticas raras de manera diferente. La razón de esto es que aún no conocemos el mejor enfoque de tratamiento para muchos de nuestros pacientes", dice Emily von Scheven, MD, reumatóloga pediátrica de la Universidad de California, San Francisco Benioff Children's Hospitals. "Los proveedores hacen lo que creen que es mejor, o lo que fueron entrenados para hacer por sus mentores, o lo que leen". 

En la investigación de enfermedades raras, los planes de tratamiento consensuados (CTP) pueden ser herramientas valiosas para guiar las decisiones de tratamiento. Y lo que es más importante, los CTP ayudan a reducir la variabilidad de los tratamientos y ayudan a los investigadores a identificar los tratamientos más eficaces. A diferencia de los ensayos controlados aleatorizados, que son el estándar de oro para evaluar las intervenciones, los CTP son planes de tratamiento estandarizados que luego se pueden evaluar en estudios observacionales prospectivos, que son más eficaces en términos de tiempo y costo.  

Es esencial tener en cuenta que los CTP difieren de las guías de práctica, que se establecen cuando existe suficiente investigación para determinar la intervención terapéutica más efectiva. Los CTP, por otro lado, son necesarios para afecciones en las que falta una medicina basada en la evidencia. 

La piedra angular para el desarrollo de CTP es lograr que los proveedores se pongan de acuerdo sobre los planes de tratamiento que se evaluarán Pensemos en una enfermedad en la que la falta de un estándar de atención establecido ha dado lugar a variabilidad en el tratamiento de los pacientes con la misma enfermedad. Para llegar a un CTP, estos tratamientos existentes se validan con la revisión de la literatura, y los detalles de la prescripción son delineados por los proveedores de atención médica utilizando metodologías de consenso, como encuestas Delphi y reuniones de consenso. Una vez desarrollados, los CTP se difunden a través de publicaciones revisadas por pares para su uso en la práctica general. Luego son evaluados por los profesionales a través de estudios prospectivos observacionales enfocados para determinar la mejor intervención terapéutica.  

En el caso de las enfermedades reumáticas juveniles raras, los estudios observacionales basados en CTP requieren esfuerzos de colaboración que involucren a una red de instituciones.  

"Es un desafío reunir suficientes pacientes para tener el tamaño de muestra y la potencia que se necesita para responder preguntas sobre qué tratamientos son más efectivos", dice el Dr. von Scheven. "Necesitamos unirnos en reumatología pediátrica y reunir toda la información de nuestros pacientes de todo el país". 

Con fondos de la Arthritis Foundation, la Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance (CARRA) recopila datos sobre los resultados de los pacientes mediante CTP en el registro de CARRA , que incluye más de 70 centros de registro activos en toda América del Norte. El registro ha inscrito a más de 14,000 pacientes y ha recogido más de 1,450 muestras biológicas asociadas con datos clínicos.  

"El registro nos permite recopilar datos de los pacientes de manera prospectiva y uniforme", dice Yukiko Kimura, MD, reumatóloga pediátrica del Joseph M. Sanzari Children's Hospital en Hackensack Meridian Health. "Una vez que estandarizamos los tratamientos con CTP, los reumatólogos pediátricos pueden recopilar y guardar datos sobre los pacientes que son tratados con CTP utilizando el registro y saber qué tan efectivos son". 

Por ejemplo, en un reciente estudio observacional prospectivo llamado Optimización del tiempo de inicio de los productos biológicos en la AIJ poliarticular (STOP-AIJ), dirigido por el Dr. Kimura, se comparó la eficacia de tres CTP, que diferían en el momento en que se iniciaron los productos biológicos en pacientes con AIJ poliarticular (AIJ) no tratados inscritos en el registro CARRA. El estudio muestra que los pacientes que recibieron tratamiento de acuerdo con el CTP de combinación temprana, en el que se inicia un medicamento biológico y metotrexato juntos, en realidad pasaron mucho más tiempo con la enfermedad inactiva que los pacientes que siguieron el CTP escalonado, en el que primero se administró metotrexato y se agregó un producto biológico solo si era necesario. 

En la actualidad, los investigadores de CARRA han desarrollado CTP para 12 afecciones reumáticas pediátricas, incluidas varias formas de artritis idiopática juvenil, nefritis lúpica, esclerodermia localizada juvenil y dermatomiositis juvenil. Los CTP se revisan cuando es necesario si una opción de tratamiento particular en el CTP resulta ser menos eficaz o si un nuevo medicamento está disponible en el mercado.  

"Queremos entender cuál es la mejor manera de tratar a nuestros pacientes", dice el Dr. von Scheven. "Las actividades del registro y del CTP son pasos significativos en la agenda de investigación de la CARRA y la Arthritis Foundation destinada a mejorar los resultados en la enfermedad reumática pediátrica".