Se anuncian las becas de investigación infantil para la primavera de 2019
Recientemente, otorgamos $232,357 en becas para la investigación de la artritis infantil. Las becas se financian a través de la Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance (CARRA). Se otorgaron becas de montos pequeños a reumatólogos pediátricos y becarios; se otorgaron más becas a estudiantes de tercer año de la subespecialización. Se han financiado los siguientes proyectos desde el 1 de julio de 2019 hasta el 30 de junio de 2020.
Rosemary Peterson, MD
Children's Hospital of Philadelphia
Título del proyecto: "Biologic Discontinuation in Systemic JIA Predictors of Subsequent Disease Flare: A Cohort Study in the Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance Registry" (Interrupción de productos biológicos en indicadores de la AIJ sistémica de brotes posteriores de la enfermedad: estudio de cohorte en el registro de la Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)
Monto de la beca: $7,386
Resumen para el público en general: la artritis idiopática juvenil (AIJ) sistémica es diferente de otros tipos de AIJ y se caracteriza por fiebre a diario, sarpullido, hinchazón de las articulaciones y riesgo de sufrir el síndrome de activación macrofágica (MAS), una complicación poco común, pero mortal. Se ha demostrado que los tratamientos que bloquean la IL-1 y la IL-6 (denominados "productos biológicos") son muy eficaces. Ahora que una mayor proporción de pacientes con AIJ sistémica están logrando controlar la enfermedad, han surgido preguntas importantes en torno a 1) la duración óptima del tratamiento con productos biológicos, 2) los elementos que llevan a la interrupción de los productos biológicos y 3) los predictores de brotes de la enfermedad después de dejar de tomar los productos biológicos. Este estudio aprovechará los datos dentro de la cohorte de AIJ sistémica del registro de la CARRA para abordar estas brechas en el conocimiento. Los resultados servirán para informar las decisiones de tratamiento y tienen implicaciones importantes para los pacientes con AIJ sistémica, debido al costo elevado de los productos biológicos, el riesgo de efectos adversos relacionados con los medicamentos, la carga de las infusiones o inyecciones regulares, y el potencial de brotes de la enfermedad que representan un peligro para la vida.
Nadine Saad, MD
Hospital for Special Surgery
Título del proyecto: "Creation and Validation of a Modified Auto-inflammatory Disease Index (AIDAI) in Periodic Fever, Aphthous Stomatitis, Pharyngitis and Cervical Adenitis (PFAPA) Syndrome" (Creación y validación de un índice de enfermedades autoinflamatorias [AIDAI] modificado en síndrome de fiebre periódica, estomatitis aftosa, faringitis y adenitis cervical [PFAPA])
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: el síndrome de fiebre periódica, estomatitis aftosa, faringitis y adenitis cervical (PFAPA) es el síndrome febril recurrente más común en niños. Los niños con PFAPA tienen fiebre que dura de tres a cinco días y que vuelve a presentarse cada tres a seis semanas, además de otros síntomas detallados en el nombre de la enfermedad. Si bien se utilizan muchos tratamientos diferentes para tratar el PFAPA, es difícil compararlos porque no hay pruebas confiables para medir la actividad de la enfermedad. Un índice de actividad de la enfermedad es un sistema de calificación que considera los diferentes signos y síntomas de una enfermedad a fin de determinar cuán grave es. El objetivo de este estudio es modificar un índice de actividad de enfermedades autoinflamatorias (AIDAI) ya establecido y validarlo para que sea utilizado como medida de la actividad para el PFAPA. Esto sería útil para los médicos porque podrían tratar a los niños de manera más individual.
Tamara Tanner, MD
Montefiore Medical Center
Título del proyecto: "Association Between UV Index and Disease Flare in Pediatric SLE Patients" (Asociación entre el índice UV y brotes de la enfermedad en pacientes con LES pediátrico)
Monto de la beca: $12,053
Resumen para el público en general: el lupus eritematoso sistémico (LES) es una enfermedad autoinmune multiorgánica que puede producirse durante la infancia. El sarpullido es uno de los signos más comunes de que la enfermedad está activa en el lupus y puede ser de leve a muy grave, y hasta causar deformaciones. Si bien se considera que la radiación UV es un disparador de un brote de LES, los estudios que evalúan la relación entre la exposición solar y la actividad de la enfermedad son contradictorios. Este estudio propone evaluar la relación entre la exposición solar (usando el índice UV) y la presencia tanto de sarpullido relacionado con el LES como de actividad general de la enfermedad. También analizaremos el impacto que tiene el sarpullido por LES en la calidad de vida general de los pacientes. Un mayor entendimiento del impacto de este factor de riesgo extendido sobre los pacientes con LEP pediátrico nos permitirá asesorar mejor a los pacientes respecto de prácticas para protegerse y controlar mejor la enfermedad.
Kaveh Ardalan, MD, MS
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Título del proyecto: "Mental Health Screening in Juvenile Myositis: Pilot and Feasibility Study" (Evaluación de salud mental en miositis juvenil: estudio piloto y de factibilidad)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: la miositis juvenil (MJ) provoca debilidad grave y sarpullidos en la piel que generan deformaciones. Los síntomas de la MJ y los efectos colaterales del tratamiento pueden empeorar la calidad de vida para jóvenes con MJ y sus familias. A pesar de los efectos que la MJ puede tener sobre la calidad de vida, se sabe poco sobre la salud mental de las personas con MJ. En los estudios, se sugiere que la depresión, la ansiedad y otros problemas de salud mental son comunes en niños con enfermedades crónicas. Este estudio evaluará primero la factibilidad de la evaluación de la salud mental en un Centro de Excelencia de MJ. Este estudio también evaluará la relación entre la salud mental y los indicadores de la salud física en las personas con MJ. Además, el estudio evaluará de qué forma la salud mental afecta conductas que son importantes para mantener la salud en general, como tomar medicamentos, mantenerse activo físicamente y protegerse de la exposición solar. Se desarrollarán estudios futuros sobre la base de estos resultados con el objetivo de mejorar la salud física y mental de los jóvenes con MJ.
Stephen Balevic, MD, MHS
Duke University Medical Center
Título del proyecto: "Hydroxychloroquine Dosing and Pharmacokinetics in Pediatric Lupus" (Administración y farmacocinética de la hidroxicloroquina en el lupus pediátrico)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: el lupus sistémico activo en niños puede provocar daños a largo plazo en los órganos y discapacidad. La hidroxicloroquina es un medicamento que mejora la actividad de la enfermedad en el caso del lupus y que puede ayudar a prevenir complicaciones a largo plazo. No obstante, se desconoce la dosis ideal de este medicamento para niños. Proponemos desarrollar una estrategia de administración óptima para la hidroxicloroquina con el objetivo de mejorar la salud de los niños con lupus sistémico.
Kristine Carandang, PhD, OTR/L
Universidad de California, San Diego
Título del proyecto: "Eliciting Perspectives of Adolescents and Young Adults With Pediatric Rheumatic Conditions Around the Implementation of Health Care Transition" (Obtención del punto de vista de adolescentes y adultos jóvenes con enfermedades reumáticas pediátricas respecto de la implementación de la transición de la atención médica)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: en la adolescencia y la primera etapa de la adultez, los pacientes reumatológicos deben volverse independientes en el control de su enfermedad, salud y bienestar, y hacerse camino por el sistema de atención médica. Si bien los proveedores de atención médica reconocen que este momento es fundamental para monitorear a los pacientes de manera constante, sigue habiendo brechas significativas en la forma en que la atención médica los empodera para desarrollar estas habilidades. El objetivo de este estudio es obtener información sobre las experiencias de adolescentes y adultos jóvenes que hacen la transición de entornos pediátricos a entornos de reumatología para adultos, y obtener sus recomendaciones concretas respecto de cómo mejorar este proceso. Para hacerlo, combinaremos resultados de grupos de enfoque y una encuesta nacional en la que se pregunta a los participantes cómo se relacionan con el modelo Six Core Elements of Healthcare Transition™ (Seis elementos centrales de la transición de la atención médica) y cómo lo interpretan. Este es un modelo para mejorar la atención de transición en entornos de atención médica. Nuestro objetivo es utilizar estos resultados para prestar un servicio de atención centrado en el paciente y más personalizado en cuanto al desarrollo a esta población de riesgo.
Polly Ferguson, MD y Christian Hedrich, MD, PhD
Universidad de Iowa y Universidad de Liverpool
Título del proyecto: "Patient Stratification Through Muscular Immune Phenotyping in Psoriasis and Psoriatic JIA" (Estratificación de pacientes a través de la clasificación fenotípica inmune muscular en psoriasis y AIJ psoriásica)
Monto de la beca: $23,000
Resumen para el público en general: la psoriasis es una enfermedad inflamatoria de la piel que puede asociarse con la inflamación articular (artritis). Con frecuencia, la psoriasis durante la infancia es más grave que cuando aparece en la adultez. En los estudios en adultos, se sugiere que la psoriasis es provocada por células inmunitarias activadas que causan daños. Sin embargo, los mecanismos de la enfermedad, la respuesta a los tratamientos y los resultados, en gran medida, no se han estudiado en niños. Se ha establecido que las células inmunitarias están involucradas en la psoriasis. Determinar los tipos y las cantidades de células inmunitarias puede permitir lograr un diagnóstico temprano y predecir el desarrollo de artritis. Es posible que los patrones identificados en este estudio permitan lograr un enfoque personalizado para el tratamiento. Mediante el uso de la moderna tecnología de diagnóstico por imágenes de células individuales, este estudio tiene el objetivo de investigar las células inmunitarias en controles y a los pacientes para comprender los mecanismos de la enfermedad y proporcionar marcadores de resultados individuales, como el desarrollo de artritis. Comprender la composición y las características de las células inmunitarias en la psoriasis tendrá como resultado la obtención de predictores de resultados de la enfermedad y nuevos tratamientos individualizados.
Mei-Sing Ong, PhD
Harvard Pilgrim Health Care
Título del proyecto: "Serious Infectious Complications Associated With Rituximab Use in Children With Rheumatic Diseases" (Complicaciones infecciosas graves asociadas con el uso de rituximab en niños con enfermedades reumáticas)
Monto de la beca: $24,918
Resumen para el público en general: si bien el rituximab se utiliza cada vez en mayor medida sin aprobación de la FDA para el tratamiento de enfermedades reumáticas pediátricas, sigue habiendo una escasez de datos publicados en los que se evalúen los efectos adversos potenciales de este fármaco en niños. En diversos estudios de casos y series de casos retrospectivos, se informó un mayor riesgo de sufrir infecciones graves luego del tratamiento con rituximab en niños, lo que incluye casos de muertes por infecciones. Sin embargo, sigue en pie la pregunta de si las infecciones en estos niños fueron provocadas por el rituximab y no por la enfermedad subyacente o los tratamientos concomitantes, y si es posible que se justifique una vigilancia inmunológica más atenta de los niños que están en tratamiento. En este estudio, procuramos entender mejor el riesgo y los predictores de complicaciones infecciosas graves luego del tratamiento con rituximab en enfermedades reumáticas pediátricas. Un objetivo adicional es identificar brechas en el monitoreo inmunológico de los niños que reciben rituximab para tratar una enfermedad reumática. Los resultados de nuestro estudio crearán una base de evidencia para desarrollar pautas de práctica estandarizadas que beneficiarían a las comunidades de médicos y pacientes.
Kaila Schollaert-Fitch, MA
Universidad de Pittsburgh
Título del proyecto: "Feasibility and Reliability of Handheld 3D Photogrammetry for Imaging Linear Scleroderma of the Head" (Factibilidad y confiabilidad de la fotogrametría portátil 3D para la detección por imágenes de esclerodermia lineal de la cabeza)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: la esclerodermia lineal de la cabeza es una enfermedad autoinmune de la piel poco común que tiene impactos médicos y cosméticos significativos en los niños. El monitoreo de la evolución de la enfermedad, definida como el afinamiento de los tejidos de la piel, es difícil, ya que una evaluación precisa requiere experiencia clínica significativa y pasar tiempo con los pacientes. Las cámaras 3D no invasivas brindan una mejor evaluación de los cambios en la piel, aunque los modelos estáticos son engorrosos y costosos. Es posible que las nuevas cámaras portátiles 3D permitan hacer un monitoreo preciso del estado de la enfermedad en múltiples centros clínicos y con múltiples proveedores, sin importar los conocimientos. En este estudio piloto, se analizará la factibilidad y confiabilidad de una cámara facial portátil 3D de bajo costo y comercialmente disponible en comparación con un sistema de cámara 3D estático basado en una clínica establecida con el objetivo de analizar y caracterizar con precisión las lesiones por esclerodermia pediátrica. Si este estudio tiene éxito, las cámaras portátiles 3D darán a los pacientes un mejor acceso a expertos en esclerodermia, eliminarán viajes innecesarios y brindarán una medición objetiva de los cambios en la piel para ayudar a tomar decisiones respecto del tratamiento y en los ensayos clínicos.
Emily Smitherman, MD
Universidad de Alabama en Birmingham
Título del proyecto: "Evaluating Care and Outcomes in Childhood-Onset Systemic Lupus Erythematosus" (Evaluación de la atención y los resultados en el lupus eritematoso sistémico que aparece durante la infancia)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: el lupus eritematoso sistémico, o lupus, es una enfermedad crónica que puede provocar inflamación en múltiples sistemas de órganos. Cuando el lupus se diagnostica antes de los 18 años, existe un mayor riesgo de que haya complicaciones a largo plazo. La inflamación de los riñones, denominada nefritis lúpica, es uno de los subtipos de lupus con el mayor riesgo de provocar daño permanente. Este proyecto estudiará los resultados a corto plazo para las personas a las que se diagnostica nefritis lúpica en la infancia. En primer lugar, analizaremos los datos que se han recopilado de pacientes con nefritis lúpica en el registro de la CARRA. Luego, compararemos la respuesta de los riñones a diferentes tipos de medicamentos. Por último, haremos pruebas para determinar si hay diferencias en los resultados en función de los grupos demográficos de los pacientes. Esta investigación ayudará a los reumatólogos pediátricos a comprender mejor cómo evitar los daños a largo plazo para los niños con lupus.
Susan Thompson, PhD
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Título del proyecto: "Comprehensive Assessment of Viral Exposures in JIA patients" (Evaluación integral de exposiciones virales en pacientes con AIJ)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: la artritis en niños comienza con mayor frecuencia antes de los 6 años y, a menudo, parece surgir de la nada. La variación estacional en la aparición y otros indicios han sugerido hace mucho que la enfermedad es desencadenada por una infección viral, pero ha habido tantos virus diferentes de los que ha sido difícil hacer pruebas. En este estudio, emplearemos un método de vanguardia basado en la secuenciación de ADN, VirScan, para evaluar la exposición pasada a más de 200 virus en casi 100 niños pequeños con artritis de reciente aparición de dos centros dentro de la red de la CARRA. Compararemos esto con una cantidad similar de niños sanos que coinciden en cuanto a edad, género y ubicación geográfica. Predecimos que encontraremos diferencias importantes en los tipos y en la cantidad de infecciones virales que han experimentado estos niños, lo que, posiblemente, puede mostrar el camino hacia nuevas opciones para el tratamiento e incluso la prevención de la artritis idiopática juvenil.
Rosemary Peterson, MD
Children's Hospital of Philadelphia
Título del proyecto: "Biologic Discontinuation in Systemic JIA Predictors of Subsequent Disease Flare: A Cohort Study in the Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance Registry" (Interrupción de productos biológicos en indicadores de la AIJ sistémica de brotes posteriores de la enfermedad: estudio de cohorte en el registro de la Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance)
Monto de la beca: $7,386
Resumen para el público en general: la artritis idiopática juvenil (AIJ) sistémica es diferente de otros tipos de AIJ y se caracteriza por fiebre a diario, sarpullido, hinchazón de las articulaciones y riesgo de sufrir el síndrome de activación macrofágica (MAS), una complicación poco común, pero mortal. Se ha demostrado que los tratamientos que bloquean la IL-1 y la IL-6 (denominados "productos biológicos") son muy eficaces. Ahora que una mayor proporción de pacientes con AIJ sistémica están logrando controlar la enfermedad, han surgido preguntas importantes en torno a 1) la duración óptima del tratamiento con productos biológicos, 2) los elementos que llevan a la interrupción de los productos biológicos y 3) los predictores de brotes de la enfermedad después de dejar de tomar los productos biológicos. Este estudio aprovechará los datos dentro de la cohorte de AIJ sistémica del registro de la CARRA para abordar estas brechas en el conocimiento. Los resultados servirán para informar las decisiones de tratamiento y tienen implicaciones importantes para los pacientes con AIJ sistémica, debido al costo elevado de los productos biológicos, el riesgo de efectos adversos relacionados con los medicamentos, la carga de las infusiones o inyecciones regulares, y el potencial de brotes de la enfermedad que representan un peligro para la vida.
Nadine Saad, MDHospital for Special Surgery
Título del proyecto: "Creation and Validation of a Modified Auto-inflammatory Disease Index (AIDAI) in Periodic Fever, Aphthous Stomatitis, Pharyngitis and Cervical Adenitis (PFAPA) Syndrome" (Creación y validación de un índice de enfermedades autoinflamatorias [AIDAI] modificado en síndrome de fiebre periódica, estomatitis aftosa, faringitis y adenitis cervical [PFAPA])
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: el síndrome de fiebre periódica, estomatitis aftosa, faringitis y adenitis cervical (PFAPA) es el síndrome febril recurrente más común en niños. Los niños con PFAPA tienen fiebre que dura de tres a cinco días y que vuelve a presentarse cada tres a seis semanas, además de otros síntomas detallados en el nombre de la enfermedad. Si bien se utilizan muchos tratamientos diferentes para tratar el PFAPA, es difícil compararlos porque no hay pruebas confiables para medir la actividad de la enfermedad. Un índice de actividad de la enfermedad es un sistema de calificación que considera los diferentes signos y síntomas de una enfermedad a fin de determinar cuán grave es. El objetivo de este estudio es modificar un índice de actividad de enfermedades autoinflamatorias (AIDAI) ya establecido y validarlo para que sea utilizado como medida de la actividad para el PFAPA. Esto sería útil para los médicos porque podrían tratar a los niños de manera más individual.
Tamara Tanner, MDMontefiore Medical Center
Título del proyecto: "Association Between UV Index and Disease Flare in Pediatric SLE Patients" (Asociación entre el índice UV y brotes de la enfermedad en pacientes con LES pediátrico)
Monto de la beca: $12,053
Resumen para el público en general: el lupus eritematoso sistémico (LES) es una enfermedad autoinmune multiorgánica que puede producirse durante la infancia. El sarpullido es uno de los signos más comunes de que la enfermedad está activa en el lupus y puede ser de leve a muy grave, y hasta causar deformaciones. Si bien se considera que la radiación UV es un disparador de un brote de LES, los estudios que evalúan la relación entre la exposición solar y la actividad de la enfermedad son contradictorios. Este estudio propone evaluar la relación entre la exposición solar (usando el índice UV) y la presencia tanto de sarpullido relacionado con el LES como de actividad general de la enfermedad. También analizaremos el impacto que tiene el sarpullido por LES en la calidad de vida general de los pacientes. Un mayor entendimiento del impacto de este factor de riesgo extendido sobre los pacientes con LEP pediátrico nos permitirá asesorar mejor a los pacientes respecto de prácticas para protegerse y controlar mejor la enfermedad.
Kaveh Ardalan, MD, MSAnn & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Título del proyecto: "Mental Health Screening in Juvenile Myositis: Pilot and Feasibility Study" (Evaluación de salud mental en miositis juvenil: estudio piloto y de factibilidad)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: la miositis juvenil (MJ) provoca debilidad grave y sarpullidos en la piel que generan deformaciones. Los síntomas de la MJ y los efectos colaterales del tratamiento pueden empeorar la calidad de vida para jóvenes con MJ y sus familias. A pesar de los efectos que la MJ puede tener sobre la calidad de vida, se sabe poco sobre la salud mental de las personas con MJ. En los estudios, se sugiere que la depresión, la ansiedad y otros problemas de salud mental son comunes en niños con enfermedades crónicas. Este estudio evaluará primero la factibilidad de la evaluación de la salud mental en un Centro de Excelencia de MJ. Este estudio también evaluará la relación entre la salud mental y los indicadores de la salud física en las personas con MJ. Además, el estudio evaluará de qué forma la salud mental afecta conductas que son importantes para mantener la salud en general, como tomar medicamentos, mantenerse activo físicamente y protegerse de la exposición solar. Se desarrollarán estudios futuros sobre la base de estos resultados con el objetivo de mejorar la salud física y mental de los jóvenes con MJ.
Stephen Balevic, MD, MHSDuke University Medical Center
Título del proyecto: "Hydroxychloroquine Dosing and Pharmacokinetics in Pediatric Lupus" (Administración y farmacocinética de la hidroxicloroquina en el lupus pediátrico)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: el lupus sistémico activo en niños puede provocar daños a largo plazo en los órganos y discapacidad. La hidroxicloroquina es un medicamento que mejora la actividad de la enfermedad en el caso del lupus y que puede ayudar a prevenir complicaciones a largo plazo. No obstante, se desconoce la dosis ideal de este medicamento para niños. Proponemos desarrollar una estrategia de administración óptima para la hidroxicloroquina con el objetivo de mejorar la salud de los niños con lupus sistémico.
Kristine Carandang, PhD, OTR/LUniversidad de California, San Diego
Título del proyecto: "Eliciting Perspectives of Adolescents and Young Adults With Pediatric Rheumatic Conditions Around the Implementation of Health Care Transition" (Obtención del punto de vista de adolescentes y adultos jóvenes con enfermedades reumáticas pediátricas respecto de la implementación de la transición de la atención médica)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: en la adolescencia y la primera etapa de la adultez, los pacientes reumatológicos deben volverse independientes en el control de su enfermedad, salud y bienestar, y hacerse camino por el sistema de atención médica. Si bien los proveedores de atención médica reconocen que este momento es fundamental para monitorear a los pacientes de manera constante, sigue habiendo brechas significativas en la forma en que la atención médica los empodera para desarrollar estas habilidades. El objetivo de este estudio es obtener información sobre las experiencias de adolescentes y adultos jóvenes que hacen la transición de entornos pediátricos a entornos de reumatología para adultos, y obtener sus recomendaciones concretas respecto de cómo mejorar este proceso. Para hacerlo, combinaremos resultados de grupos de enfoque y una encuesta nacional en la que se pregunta a los participantes cómo se relacionan con el modelo Six Core Elements of Healthcare Transition™ (Seis elementos centrales de la transición de la atención médica) y cómo lo interpretan. Este es un modelo para mejorar la atención de transición en entornos de atención médica. Nuestro objetivo es utilizar estos resultados para prestar un servicio de atención centrado en el paciente y más personalizado en cuanto al desarrollo a esta población de riesgo.
Polly Ferguson, MD y Christian Hedrich, MD, PhD Universidad de Iowa y Universidad de Liverpool
Título del proyecto: "Patient Stratification Through Muscular Immune Phenotyping in Psoriasis and Psoriatic JIA" (Estratificación de pacientes a través de la clasificación fenotípica inmune muscular en psoriasis y AIJ psoriásica)
Monto de la beca: $23,000
Resumen para el público en general: la psoriasis es una enfermedad inflamatoria de la piel que puede asociarse con la inflamación articular (artritis). Con frecuencia, la psoriasis durante la infancia es más grave que cuando aparece en la adultez. En los estudios en adultos, se sugiere que la psoriasis es provocada por células inmunitarias activadas que causan daños. Sin embargo, los mecanismos de la enfermedad, la respuesta a los tratamientos y los resultados, en gran medida, no se han estudiado en niños. Se ha establecido que las células inmunitarias están involucradas en la psoriasis. Determinar los tipos y las cantidades de células inmunitarias puede permitir lograr un diagnóstico temprano y predecir el desarrollo de artritis. Es posible que los patrones identificados en este estudio permitan lograr un enfoque personalizado para el tratamiento. Mediante el uso de la moderna tecnología de diagnóstico por imágenes de células individuales, este estudio tiene el objetivo de investigar las células inmunitarias en controles y a los pacientes para comprender los mecanismos de la enfermedad y proporcionar marcadores de resultados individuales, como el desarrollo de artritis. Comprender la composición y las características de las células inmunitarias en la psoriasis tendrá como resultado la obtención de predictores de resultados de la enfermedad y nuevos tratamientos individualizados.
Mei-Sing Ong, PhDHarvard Pilgrim Health Care
Título del proyecto: "Serious Infectious Complications Associated With Rituximab Use in Children With Rheumatic Diseases" (Complicaciones infecciosas graves asociadas con el uso de rituximab en niños con enfermedades reumáticas)
Monto de la beca: $24,918
Resumen para el público en general: si bien el rituximab se utiliza cada vez en mayor medida sin aprobación de la FDA para el tratamiento de enfermedades reumáticas pediátricas, sigue habiendo una escasez de datos publicados en los que se evalúen los efectos adversos potenciales de este fármaco en niños. En diversos estudios de casos y series de casos retrospectivos, se informó un mayor riesgo de sufrir infecciones graves luego del tratamiento con rituximab en niños, lo que incluye casos de muertes por infecciones. Sin embargo, sigue en pie la pregunta de si las infecciones en estos niños fueron provocadas por el rituximab y no por la enfermedad subyacente o los tratamientos concomitantes, y si es posible que se justifique una vigilancia inmunológica más atenta de los niños que están en tratamiento. En este estudio, procuramos entender mejor el riesgo y los predictores de complicaciones infecciosas graves luego del tratamiento con rituximab en enfermedades reumáticas pediátricas. Un objetivo adicional es identificar brechas en el monitoreo inmunológico de los niños que reciben rituximab para tratar una enfermedad reumática. Los resultados de nuestro estudio crearán una base de evidencia para desarrollar pautas de práctica estandarizadas que beneficiarían a las comunidades de médicos y pacientes.
Kaila Schollaert-Fitch, MAUniversidad de Pittsburgh
Título del proyecto: "Feasibility and Reliability of Handheld 3D Photogrammetry for Imaging Linear Scleroderma of the Head" (Factibilidad y confiabilidad de la fotogrametría portátil 3D para la detección por imágenes de esclerodermia lineal de la cabeza)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: la esclerodermia lineal de la cabeza es una enfermedad autoinmune de la piel poco común que tiene impactos médicos y cosméticos significativos en los niños. El monitoreo de la evolución de la enfermedad, definida como el afinamiento de los tejidos de la piel, es difícil, ya que una evaluación precisa requiere experiencia clínica significativa y pasar tiempo con los pacientes. Las cámaras 3D no invasivas brindan una mejor evaluación de los cambios en la piel, aunque los modelos estáticos son engorrosos y costosos. Es posible que las nuevas cámaras portátiles 3D permitan hacer un monitoreo preciso del estado de la enfermedad en múltiples centros clínicos y con múltiples proveedores, sin importar los conocimientos. En este estudio piloto, se analizará la factibilidad y confiabilidad de una cámara facial portátil 3D de bajo costo y comercialmente disponible en comparación con un sistema de cámara 3D estático basado en una clínica establecida con el objetivo de analizar y caracterizar con precisión las lesiones por esclerodermia pediátrica. Si este estudio tiene éxito, las cámaras portátiles 3D darán a los pacientes un mejor acceso a expertos en esclerodermia, eliminarán viajes innecesarios y brindarán una medición objetiva de los cambios en la piel para ayudar a tomar decisiones respecto del tratamiento y en los ensayos clínicos.
Emily Smitherman, MDUniversidad de Alabama en Birmingham
Título del proyecto: "Evaluating Care and Outcomes in Childhood-Onset Systemic Lupus Erythematosus" (Evaluación de la atención y los resultados en el lupus eritematoso sistémico que aparece durante la infancia)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: el lupus eritematoso sistémico, o lupus, es una enfermedad crónica que puede provocar inflamación en múltiples sistemas de órganos. Cuando el lupus se diagnostica antes de los 18 años, existe un mayor riesgo de que haya complicaciones a largo plazo. La inflamación de los riñones, denominada nefritis lúpica, es uno de los subtipos de lupus con el mayor riesgo de provocar daño permanente. Este proyecto estudiará los resultados a corto plazo para las personas a las que se diagnostica nefritis lúpica en la infancia. En primer lugar, analizaremos los datos que se han recopilado de pacientes con nefritis lúpica en el registro de la CARRA. Luego, compararemos la respuesta de los riñones a diferentes tipos de medicamentos. Por último, haremos pruebas para determinar si hay diferencias en los resultados en función de los grupos demográficos de los pacientes. Esta investigación ayudará a los reumatólogos pediátricos a comprender mejor cómo evitar los daños a largo plazo para los niños con lupus.
Susan Thompson, PhDCincinnati Children's Hospital Medical Center
Título del proyecto: "Comprehensive Assessment of Viral Exposures in JIA patients" (Evaluación integral de exposiciones virales en pacientes con AIJ)
Monto de la beca: $25,000
Resumen para el público en general: la artritis en niños comienza con mayor frecuencia antes de los 6 años y, a menudo, parece surgir de la nada. La variación estacional en la aparición y otros indicios han sugerido hace mucho que la enfermedad es desencadenada por una infección viral, pero ha habido tantos virus diferentes de los que ha sido difícil hacer pruebas. En este estudio, emplearemos un método de vanguardia basado en la secuenciación de ADN, VirScan, para evaluar la exposición pasada a más de 200 virus en casi 100 niños pequeños con artritis de reciente aparición de dos centros dentro de la red de la CARRA. Compararemos esto con una cantidad similar de niños sanos que coinciden en cuanto a edad, género y ubicación geográfica. Predecimos que encontraremos diferencias importantes en los tipos y en la cantidad de infecciones virales que han experimentado estos niños, lo que, posiblemente, puede mostrar el camino hacia nuevas opciones para el tratamiento e incluso la prevención de la artritis idiopática juvenil.